Nota

Universidad Nacional de La Plata - Facultad de Ciencias Exactas

05 de Agosto de 2019 | 4 ′ 0 ′′

Nuevos fármacos para tratar uno de los tipos de epilepsia infantil más raros y agresivos

El Laboratorio de Investigación y Desarrollo de Bioactivos (LIDeB), perteneciente a la Facultad de Ciencias Exactas de la Universidad Nacional de La Plata, será el primero de América Latina en integrar una red de investigación del “Síndrome de Dravet”, un tipo específico de epilepsia que resulta especialmente agresivo en bebés y niños.
Nuevos fármacos para tratar uno de los tipos de epilepsia infantil más raros y agresivos

El síndrome de Dravet es una enfermedad muy agresiva, los pacientes sufren convulsiones y no suelen responder a tratamientos farmacológicos convencionales

Mediante un acuerdo de cooperación con la Fundación Dravet Argentina, el LIDeB contará con financiamiento para montar un laboratorio que profundizará sus trabajos para encontrar nuevos agentes anticonvulsivos específicos para esta enfermedad, un tipo de epilepsia grave de la infancia, de origen genético, refractario al tratamiento farmacológico en la mayoría de los casos, que compromete el desarrollo cognitivo de los niños afectados.

El presidente de la UNLP, Fernando Tauber, acompañado por el decano de Ciencias Exactas, Mauricio Erben, el director del LIDeB, Alan Talevi, y el presidente de la Fundación Dravet Argentina, Diego Longoni, recorrieron las instalaciones del laboratorio de la UNLP. En su visita, Tauber remarcó “nosotros, como universidad pública, tenemos el deber de ocuparnos de enfermedades expulsadas por el mercado e ignoradas por los grandes laboratorios”. Y agregó: “la UNLP es la primera Universidad de América Latina que se ocupa de esta problemática y eso es para destacarlo”.

Este síndrome de Dravet es una enfermedad muy agresiva, ya que los pacientes sufren convulsiones frecuentes y, en la mayoría de los casos, no responden bien a los tratamientos farmacológicos convencionales. Los primeros síntomas y convulsiones aparecen en bebés de 4 a 6 meses de edad. Los síntomas se van agravando y se acompañan de un incremento del riesgo de muerte súbita, alteraciones neurológicas y problemas cognitivos.

Alan Talevi, director del LIDeB, explicó que “la línea de investigación histórica y más consolidada de nuestro laboratorio tiene por objeto la búsqueda de nuevas drogas antiepilépticas. Disponemos de una biblioteca de compuestos anticonvulsivos sumamente importante y en permanente expansión, que podemos orientar a la búsqueda de posibles tratamientos del síndrome de Dravet”.

“El acuerdo con la Fundación Dravet Argentina apunta a montar, en nuestro laboratorio, las instalaciones necesarias para evaluar nuestras drogas en animales que tienen, genéticamente, este tipo tan particular de epilepsia. Por otra parte, esta Fundación se encuentra vinculada al programa europeo Apoyo Dravet, que nuclea diversos hospitales y centros de investigación españoles, al que nos estamos incorporando. Al formar parte de esta red, tendríamos acceso directo a colaboraciones con unidades de investigación asociadas al programa y a nuevas fuentes de financiamiento”, señaló Talevi.

Por otro lado, el director del LIDeB agregó, “otro punto fundamental para nosotros es que la Fundación Dravet Argentina y el Programa Apoyo Dravet no sólo se ocupan de difundir qué es la enfermedad y mejorar la calidad de vida de los pacientes afectados y de sus familiares, sino que también trabajan para mejorar la accesibilidad a los tratamientos disponibles y de favorecer la llegada al mercado de fármacos útiles (es decir, de promover los procesos de desarrollo y los ensayos clínicos correspondientes, que son etapas muy costosas). Por eso su labor es altamente complementaria con la nuestra: nuestra especialidad es descubrir nuevos tratamientos, y ellos trabajan para que esos nuevos tratamientos completen los estudios necesarios para llegar a los pacientes”.

El Síndrome de Dravet no se describió hasta finales de 1970 y hasta 2003 no existió un test genético que ayudara a diagnosticar la enfermedad. Esto explica que el número de afectados no se conozca con exactitud. Se estima que la incidencia de la enfermedad es de 1 entre 20.000 nacimientos, lo que la encuadra en el grupo de enfermedades raras (1/2.500).

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